آیندهای را تصور کنید که در آن پیوندهای سلول بنیادیِ نجاتبخش، بدون عوارض جانبی طاقتفرسا و سمی شیمیدرمانی یا پرتودرمانی ممکن باشد. به لطف یک مطالعه پیشگامانه به رهبری دانشکده پزشکی استنفورد، این آینده اکنون برای برخی از آسیبپذیرترین بیماران به واقعیت پیوسته است.
محققان با موفقیت یک روش درمانی جدید مبتنی بر آنتیبادی را توسعه دادهاند که بیماران را برای پیوند سلول بنیادی آماده میکند. این روش با هدفگیری دقیق و حذف سلولهای بنیادی خونساز بیمار، قواعد درمان اختلالات ژنتیکی نادری مانند «کمخونی فانکونی» را بازنویسی میکند.
رویکردی ملایمتر و هدفمند
به طور سنتی، بیمارانی که تحت پیوند مغز استخوان قرار میگیرند، ابتدا باید یک رژیم آمادهسازی سخت شامل شیمیدرمانی یا پرتودرمانی را تحمل کنند تا سلولهای بنیادی معیوب موجود در بدنشان از بین برود. این فرآیند بسیار سمی است و خطرات قابلتوجهی را به همراه دارد، بهویژه برای کودکان مبتلا به کمخونی فانکونی؛ وضعیتی که ترمیم DNA را مختل کرده و آنها را در برابر اثرات مخرب این درمانها بسیار حساس میکند.
تیم استنفورد این روش سخت را با یک آنتیبادی هدفمند به نام بریکویلیماب (briquilimab) جایگزین کرد. این آنتیبادی به پروتئین خاصی به نام CD117 که در سطح سلولهای بنیادی خونساز یافت میشود، متصل میشود. این کار به طور مؤثری این سلولها را بدون آسیب رساندن به سایر نقاط بدن حذف میکند و بیماران را از عوارض جانبی شدید روشهای سنتی در امان نگه میدارد.
دکتر اگنیشکا چکوویچ، یکی از نویسندگان ارشد این مطالعه، توضیح داد: «ما توانستیم این بیماران واقعاً شکننده را با یک رژیم جدید و نوآورانه درمان کنیم که به ما امکان داد سمیت پروتکل پیوند سلول بنیادی را کاهش دهیم.»
غلبه بر موانع و گسترش امید
این پیشرفت بزرگ، فراتر از ایمنتر کردن پیوند، دسترسی به آن را نیز گسترش میدهد. یک چالش بزرگ در پیوند، یافتن اهداکننده با تطابق کامل است. با این حال، پروتکل جدید امکان استفاده از اهداکنندگان با تطابق نیمه (مانند والدین) را فراهم میکند. تیم تحقیقاتی با پردازش مغز استخوان اهداکننده برای حذف سلولهای ایمنی خاصی (لنفوسیتهای T آلفا/بتا) که میتوانند به بدن گیرنده حمله کنند، با موفقیت از بیماری «پیوند علیه میزبان»، که یک عارضه خطرناک است، جلوگیری میکند.
دکتر راجنی آگاروال گفت: «ما در حال گسترش تعداد اهداکنندگان برای پیوند سلول بنیادی به شیوهای چشمگیر هستیم تا هر بیماری که به پیوند نیاز دارد، بتواند آن را دریافت کند.»
داستان بهبودی: سفر رایدر
اولین بیماری که از این کارآزمایی بالینی بهرهمند شد، رایدر بیکر ۱۱ ساله بود. قبل از پیوند، رایدر دائماً خسته و فاقد انرژی بود. امروز، او یک دانشآموز کلاس پنجم پرانرژی است که ورزش میکند و اخیراً جایزه «بازیکن آیندهدار» را از تیم فوتبال مدرسهاش دریافت کرده است.
مادرش، آندریا رایلی، به اشتراک گذاشت: «او آنقدر خسته بود که استقامت نداشت. الان کاملاً متفاوت است.» داستان رایدر گواهی قدرتمند بر پتانسیل تحولآفرین این درمان جدید است.
نتایج شگفتانگیز و آیندهای روشنتر
فاز اول کارآزمایی بالینی شامل سه کودک مبتلا به کمخونی فانکونی بود. هر سه نفر یک دوز از آنتیبادی را دریافت کردند و در عرض چند هفته، سلولهای بنیادی سالم اهداکننده با موفقیت جایگزین شدند. دو سال بعد، سلولهای اهداکننده تقریباً به طور کامل جایگزین سلولهای اصلی و بیمار بیماران شدهاند؛ نتیجهای که بسیار فراتر از انتظارات اولیه محققان بود.
با شروع فاز دوم کارآزمایی، تیم استنفورد امیدوار است این درمان ایمنتر و مؤثرتر را به کودکان مبتلا به سایر اختلالات نادر مغز استخوان نیز گسترش دهد و حتی پتانسیل آن را برای بیماران سرطانی سالمند که برای پیوندهای معمولی بسیار شکننده هستند، بررسی کند.
این تحقیق گامی بزرگ در پزشکی بازساختی است که امید تازه و مسیری ملایمتر برای بهبودی بیماران و خانوادهها در سراسر جهان ارائه میدهد.